Принято заявление о проведении клинических испытаний инновационного лекарства инъекция SAL0145: терапия на основе siRNA может открыть новые перспектив

В последние годы благодаря быстрому развитию технологий нуклеиновых лекарств терапевтические средства на основе малых интерферирующих РНК (siRNA) стали одной из наиболее перспективных направлений в глобальном разработке инновационных лекарств. Недавно шэньчжэньская фармацевтическая компания Salubris Pharmaceuticals объявила, что заявление о проведении клинических испытаний самостоятельно разработанного инновационного лекарства — инъекции SAL0145 — было принято Государственным управлением по контролю за медицинскими изделиями и лекарствами (NMPA). Это событие стало важным вехой: лекарство официально вступило в стадию клинических исследований, открывая потенциально новый терапевтический вариант для метаболических заболеваний печени.

Предклинические данные: SAL0145 демонстрирует потенциальную терапевтическую ценность

1. Значительное снижение накопления липидов в печени
   В ходе исследований на животных было установлено, что SAL0145 существенно снижает уровень триглицеридов в печени и уменьшает отложение жиров.
2. Улучшение воспалительного процесса в печени
   Исследования свидетельствуют, что SAL0145 способен подавлять сигнальные пути, связанные с воспалением, и снижать уровень воспалительных цитокинов, тем самым уменьшая воспаление печени.
3. Снижение маркеров фиброза
   В некоторых экспериментальных моделях лекарство снижает биомаркеры, ассоциированные с фиброзом печени, что указывает на его потенциальную способность замедлять прогрессирование заболевания.
4. Длительный эффект подавления экспрессии генов
   Механизм действия siRNA обеспечивает длительное подавление экспрессии генов, что может позволить уменьшить частоту введений и повысить соблюдение пациентами режима лечения. Однако эти данные основаны преимущественно на предклинических моделях, и реальный терапевтический эффект должен быть подтвержден в ходе клинических испытаний на людях.

MASH: глобальная проблема в области метаболических заболеваний печени

• • У приблизительно 25–30% взрослых населения мира диагностируется MASLD
• У около 20% пациентов с MASLD заболевание может прогрессировать до MASH

• Среди пациентов с MASH 15–25% могут в конечном итоге развить цирроз печени

Лекарства на основе siRNA: новое поколение точной медицины

1. 1. Patisiran — первая в мире терапия на основе RNAi, утвержденная для лечения наследственной амилоидоза, опосредованной транстиретином
2. Inclisiran — используется для снижения уровня липопротеидов низкой плотности (ЛПНП) в крови
3. Givosiran — утвержден для лечения острого печеночного порфиризма

Эти успешные примеры демонстрируют, что технология RNAi постепенно становится основной платформой для разработки инновационных лекарств наряду с моноклональными антителами и антитело-лекарственными конъюгатами (ADC).

Глобальное значение разработки SAL0145

Вхождение SAL0145 в стадию клинических испытаний не только стало важной вехой для самой компании, но и свидетельствует о растущих возможностях Китая в области разработки нуклеиновых лекарств.

Его глобальное значение проявляется в нескольких аспектах:

1. Продвижение инноваций в лечении MASH

В области терапии MASH существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность, и методы лечения с новым механизмом действия могут принести существенную клиническую пользу.

2. Ускорение разработки лекарств на основе siRNA в Китае

Прогресс в разработке SAL0145 отражает растущие возможности китайских биотехнологических компаний в рамках платформ технологий RNAi.

3. Усиление глобальной конкуренции в области терапевтических средств для метаболических заболеваний

С учетом стремительного роста распространенности метаболических заболеваний, глобальный рынок лекарств для лечения MASH, по прогнозам, достигнет десятков миллиардов долларов в ближайшие годы.

4. Расширение глобального портфеля лекарств на основе RNAi

Открытие новых мишеней и инновационных молекул будет способствовать дальнейшему внедрению терапий на основе RNAi в лечении хронических заболеваний.

Перспективы на будущее