Latest Clinical Trial Update and Real-World Cases: Which CAR-T, Bispecific Antibody, and Gene Therapies Are Accessible to Patients?

Автор: DengYuemed

Frontier Therapy Weekly | Неделя 1, апрель 2026 г. (Выпуск 6)

По состоянию на апрель 2026 года глобальная разработка CAR-T-клеточной терапии, биспецифических антител (BsAbs) и технологий редактирования генов продолжает стремительно развиваться.

Китай стал одним из наиболее активных регионов в области исследований клеточной и генной терапии: в стране проводится более 115 активных или набирающих участников клинических исследований. Основное внимание в этих исследованиях уделяется:

• рецидивирующим/рефрактерным гематологическим злокачественным заболеваниям;
• распространённым солидным опухолям;
• редким заболеваниям и аутоиммунным нарушениям.

Помимо технологических инноваций — таких как in vivo CAR-T, двойные мишени и низкодозовые стратегии — происходит ещё одно важное изменение:
улучшение реального доступа пациентов к современным экспериментальным методам терапии.

В данной статье рассматриваются ключевые клинические исследования, открытые для набора в апреле 2026 года, а также отдельные реальные клинические наблюдения, позволяющие оценить, какие группы пациентов могут получить пользу от новых методов лечения и при каких условиях.

1. CAR-T-терапия: расширение доступа благодаря двойным мишеням, in vivo-инженерии и оптимизации доз

Тенденции клинического набора

Современное развитие CAR-T-терапии уже не ограничивается только подтверждением эффективности — всё больше внимания уделяется расширению круга подходящих пациентов и повышению безопасности лечения.

1) Развитие CAR-T-программ для солидных опухолей

Продолжается набор пациентов в исследования для:

• рака желудка и гастроэзофагеального перехода (CLDN18.2);
• гепатоцеллюлярной карциномы (GPC3);
• рака поджелудочной железы (мультитаргетная иммунная модуляция).

Ранние клинические и реальные данные показывают, что CAR-T-терапия, нацеленная на CLDN18.2, может обеспечивать клинически значимые показатели ответа и контроля заболевания у отдельных пациентов.

2) In vivo CAR-T выходит на ранние стадии клинических исследований

Новые программы (например, TGI-5 и аналогичные платформы) изучают возможность прямого формирования CAR-T-клеток внутри организма пациента. Особенности таких подходов:

• отсутствие необходимости ex vivo обработки клеток;
• однократное внутривенное введение;
• значительное сокращение времени производства.

Эти методы могут быть особенно актуальны для пациентов с быстро прогрессирующим заболеванием, которые не могут ожидать стандартных сроков изготовления CAR-T-препаратов.

3) Низкодозовые и аллогенные стратегии CAR-T

• Стратегии снижения дозировки (например, около 5×10⁶/кг) изучаются для уменьшения риска CRS и ICANS.
• Аллогенные («готовые к применению») CAR-T-продукты исследуются для повышения масштабируемости и доступности терапии.

4) Расширение применения при аутоиммунных заболеваниях

Клинические исследования CAR-T всё чаще включают пациентов с:

• системной красной волчанкой (SLE);
• мембранозной нефропатией.

Это отражает более широкий переход к концепции перепрограммирования иммунной системы за пределами онкологии.

Реальные клинические наблюдения

• 70-летний пациент с рецидивирующей/рефрактерной множественной миеломой после терапии двойной мишенью BCMA/CD19 CAR-T достиг полной ремиссии (CR) в течение 72 часов. Ремиссия сохранялась более 6 месяцев, при этом отмечалась только лёгкая лихорадка.
• У пациента с распространённым раком желудка, включённого в исследование CLDN18.2 CAR-T, наблюдалось уменьшение опухоли и улучшение качества жизни; выживаемость без прогрессирования превысила 4 месяца на момент публикации данных.

Потенциально подходящие пациенты

• Пациенты с рецидивирующими/рефрактерными гематологическими опухолями (например, лимфомой, множественной миеломой);
• Пациенты с распространёнными солидными опухолями (рак желудка, печени, поджелудочной железы);
• Отдельные пациенты с аутоиммунными заболеваниями.

Как правило, требуется подтверждение экспрессии биомаркеров или мишеней (например, BCMA, CLDN18.2).

2. Биспецифические антитела: от альтернативы к ключевой терапевтической стратегии

По сравнению с CAR-T биспецифические антитела обладают немедленной доступностью и стандартизированным способом применения, что делает их всё более важной частью лечебных алгоритмов.

Тенденции клинического набора

1) Расширение показаний для PD-1/VEGF-биспецифических антител

Препараты, такие как ivonescimab, изучаются при:

• метастазах в головной мозг;
• различных типах солидных опухолей.

В апреле продолжают открываться новые центры набора пациентов.

2) Рост числа мультитаргетных биспецифических антител

Клинические исследования продолжаются при:

• раке желудка;
• колоректальном раке;
• немелкоклеточном раке лёгкого.

Китай остаётся мировым лидером по количеству исследований биспецифических антител, особенно в области колоректального рака.

3) Рост комбинированных стратегий

Биспецифические антитела всё чаще используются:

• как bridging- или последовательная терапия перед CAR-T;
• в комбинации с ADC-препаратами;
• совместно с ингибиторами иммунных контрольных точек.

Реальные клинические наблюдения

• Пациент с распространённым колоректальным раком, получавший PD-1-основанную биспецифическую терапию, достиг частичного ответа (PR), а выживаемость без прогрессирования превысила 12 месяцев при контролируемой токсичности.
• Пациент с раком желудка получил биспецифическую терапию для контроля заболевания до проведения CAR-T, после чего была достигнута полная ремиссия.

Потенциально подходящие пациенты

• Пациенты с распространёнными солидными опухолями (рак желудка, колоректальный рак, рак лёгкого);
• HER2-положительные или PD-L1-позитивные пациенты;
• Пациенты с непереносимостью или резистентностью к химиотерапии.

На практике биспецифические антитела часто используются как bridging- или дополнительная терапия.

3. Генная терапия: расширение от редких заболеваний к онкологии

Технологии редактирования генов, особенно подходы на основе CRISPR/Cas, постепенно переходят в клиническую практику.

Тенденции клинического набора

1) Начало исследований in vivo-редактирования генов

Программы для заболеваний, связанных с мутацией MYOC (например, BD113), а также некоторых онкологических показаний уже перешли на ранние стадии клинических исследований.

2) Продвижение терапии редких заболеваний

Продолжается разработка терапии для:

• бета-талассемии;
• мышечной дистрофии Дюшенна.

Некоторые стратегии ориентированы на однократное потенциально излечивающее лечение.

3) Интеграция с CAR-T-терапией

Редактирование генов используется для:

• повышения персистенции CAR-T-клеток;
• снижения иммуногенности;
• улучшения профиля безопасности.

Реальные клинические наблюдения

• У ребёнка с генетическим заболеванием глаз после CRISPR-терапии наблюдалась стабилизация внутриглазного давления и улучшение зрительной функции без тяжёлых побочных эффектов.
• Взрослый онкологический пациент, получавший терапию с усилением посредством редактирования генов в сочетании с иммунотерапией, достиг длительного контроля заболевания.

Потенциально подходящие пациенты

• Пациенты с подтверждёнными патогенными генетическими мутациями (редкие заболевания);
• Пациенты с распространённым раком и подходящими молекулярными профилями;
• Кандидаты на усовершенствованные клеточные терапии.

4. Основные барьеры доступа к клиническим исследованиям

Несмотря на рост количества исследований, доступ пациентов по-прежнему ограничен рядом факторов:

• строгими критериями включения и исключения;
• необходимостью биомаркерного или генетического соответствия;
• ограниченными сроками набора;
• организационной и логистической сложностью.

На практике наличие исследования не означает автоматического доступа пациента к терапии.

5. От доступности исследований к включению пациента: роль структурированного подбора

Между информированностью о клинических исследованиях и успешным включением пациента всё ещё существует значительный разрыв.

Этот процесс включает:

• поиск подходящих исследований в зависимости от профиля заболевания;
• интерпретацию критериев отбора;
• подготовку медицинской документации;
• координацию с исследовательскими центрами.

Компания DengYuemed помогает преодолеть этот разрыв благодаря:

• систематическому мониторингу глобальных исследований CAR-T, биспецифических антител и генной терапии;
• индивидуальному подбору исследований на основе клинических и молекулярных данных пациента;
• предварительной оценке соответствия критериям и помощи с документацией;
• координации взаимодействия с клиническими центрами.

Подобные структурированные подходы могут значительно повысить эффективность поиска и доступа к экспериментальным методам лечения.

6. Заключение

Текущая волна инноваций в области CAR-T, биспецифических антител и генной терапии кардинально меняет терапевтический ландшафт.

Эти передовые методы постепенно переходят от ограниченных экспериментальных решений к структурированным и оцениваемым клиническим стратегиям.

Для пациентов своевременный доступ к достоверной информации и профессиональной оценке остаётся критически важным для ориентирования в быстро усложняющихся вариантах лечения.

Отказ от ответственности

Данная статья основана на общедоступных данных клинических исследований (например, ClinicalTrials.gov и других реестров) и опубликованных результатах по состоянию на март 2026 года. Доступность исследований, критерии включения и терапевтические протоколы могут изменяться. Все решения о лечении должны приниматься совместно с квалифицированными медицинскими специалистами.